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tp钱包 美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩

发布日期:2024-06-25 09:46    点击次数:57

  来源:财联社tp钱包

  周一(6月24日)美股早盘,美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.,股票代码:ALNY)暴涨超37%,股价报227美元,创2023年2月以来的最高水平。

  消息面上,Alnylam在官网宣布,其研发的RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面,药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。

  Helios-B是一项大规模的Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究tp钱包,旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)患者的疗效和安全性。

来源:Alnylam官网来源:Alnylam官网

ATTR-CM又称“淀粉心”,是心脏淀粉样变的一种,也是一种罕见的致死性疾病,患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的,这些蛋白在显微镜下看起来像是淀粉样的纤维,所以命名为淀粉样变,并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年,在没有特效药时,不少患者就去世了。因此,“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。

  研究结果显示,vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%;次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。

  Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道,“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋tp钱包,tp钱包官网这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”

  “我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的数据,以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称,vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性,与其既定特性一致。

  公司CEO Yvonne Greenstreet表示,“我对结果感到非常高兴,这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。只要监管部门给予有利的审查,它有可能成为治疗这种疾病的新标准,推动公司进入下一个大幅增长的时代。”

  有数据显示,全球范围内估计有超过30万名ATTR-CM患者,然而对该疾病的治疗选择极其有限。目前,ATTR-CM适应症拥有偌大的蓝海市场,却仅有辉瑞一家独占。

  美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”,并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿,Intellia股价涨7.3%,Ionis涨2.4%。

  Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示,鉴于Alnylam的结果,BridgeBio的标准“现在有所提高”。

  去年,BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果,预计美国监管机构将在11月底决定是否批准该药物。

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责任编辑:李桐 tp钱包



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